Генная терапия на основе ВИЧ помогла предотвратить разрушение мозга

Ученые сумели предотвратить разрушение мозга двух пациентов вследствие адренолейкодистрофии - смертельного генетического несоблюдения - с содействием генной терапии, на модифицированном вирусе СПИДа, сообщается в статье исследователей, выпущенной в нынешнем анонсе журнала Science. Авторы работы предполагают, что успешно ими алгоритм может располагаться использован для лечения и различных генетических заболеваний. Пока все хорошо. Этот ген отвечает за гибрид белка ALD, который исполняет опции в клеточном механизме, разрушающем жиры. Без этого белка в мозге накапливаются добавочные жиры, которые со временем повреждают оболочку, защищающую нервные волокна. Е-мае. Через немного месяцев начинается паралич, развивается глухота, а затем грядет смерть. Единственным подходом лечения этого заболевания является пересадка костного мозга, тем не менее это событие приводит к смерти либо серьезным осложнениям в инциденте 20-30% пациентов и работает неплохо именно в инциденте если мозг пересаживается от брата либо сестры. Однако. Для этого ученые отметили клетки крови двух пациентов в возрасте семи лет, у которых наблюдалась болезнь и не было оптимального донора для пересадки мозга. После этого ученые обработали клетки генетически модифицированным вирусом иммунодефицита человека, несущего на себе ген недостающего организму мальчиков белка. Пока все терпимо. После того, как ученые перевели эти клетки обратно в организм пациентов, они разрушили костный мозг мальчиков с подмогой химиотерапии для того, чтобы предложить способность модифицированным клеткам прижиться в организме и размножаться. Несмотря на то, что в основные недели после меры пациенты демонстрировали формирование адренолейкодистрофии, спустя 14-16 месяцев формирование заболевания в головном мозге пациентов или остановилось, или аж стал отмечаться противоположный вариант. Ну, допустим. Результаты работы также показывают, что тип вирусов, задействованных в работе, может располагаться безопаснее, чем вирусы, задействуемые для генной терапии в сторонних случаях..